Principi della ricerca clinica e traslazionale in ambito pediatrico. Modelli di ricerca traslazionale: dalla ricerca di base alla pratica clinica. Disegno degli studi clinici e osservazionali in età pediatrica. Definizione degli endpoint clinici e biologici. Specificità metodologiche della ricerca nel neonato, nel bambino e nell’adolescente. Aspetti etici e regolatori della ricerca pediatrica, con particolare riferimento al consenso informato e alla tutela del minore. Ruolo del counseling e della comunicazione nella ricerca in Pediatria.

Principi di sperimentazione clinica in pediatria. Studi interventistici e non interventistici. Studi osservazionali, registri clinici e real-world data. Metodologia statistica di base applicata alla ricerca clinica pediatrica. Disegno, conduzione e analisi degli studi. Data management e qualità dei dati. Introduzione alle Good Clinical Practice (GCP) e alla farmacovigilanza. Regolamentazione della ricerca in Italia, in Europa e nel mondo.

Inquadramento clinico e fisiopatologico delle principali patologie immuno-allergologiche in età pediatrica. Allergie alimentari e respiratorie, asma, dermatite atopica, malattie autoimmuni e immunodeficienze. Approcci diagnostici e terapeutici. Applicazioni della ricerca clinica e traslazionale in immunologia e allergologia pediatrica, inclusi studi clinici, biomarcatori e terapie innovative. Impiego razionale di nuove molecole e terapie innovative. Appropriatezza prescrittiva dei farmaci.

Principali patologie pediatriche d’organo a rilevanza clinica e di ricerca: apparato respiratorio, gastroenterico, cutaneo, neurologico ed endocrino. Inquadramento diagnostico e terapeutico. Ricerca clinica applicata alle malattie d’organo in età pediatrica. Studi osservazionali e interventistici, registri di patologia e percorsi assistenziali dedicati.

Il percorso di transizione dall’età pediatrica all’età adulta nelle patologie acute e croniche. Concetto di Pediatria 0-18. Modelli organizzativi di transizione assistenziale dell’adolescente. Continuità di cura e integrazione tra servizi pediatrici e dell’adulto. Ruolo della ricerca clinica e dei dati real-world nella valutazione degli esiti della transizione. Aspetti organizzativi, clinici e psicosociali.

Introduzione al grant writing in ambito sanitario e pediatrico. Identificazione delle opportunità di finanziamento nazionali e internazionali. Struttura di un progetto di ricerca. Definizione degli obiettivi, metodologia, budget e piano di lavoro. Valutazione dei progetti e criteri di finanziamento. Gestione e rendicontazione dei progetti finanziati.

Modelli di integrazione ospedale–territorio in pediatria. Ruolo del pediatra ospedaliero e del pediatra di libera scelta nella ricerca clinica. Studi di popolazione pediatrica, prevenzione e real-world evidence. Ricerca clinica applicata ai percorsi assistenziali integrati. Reti cliniche pediatriche e collaborazione multiprofessionale.